Ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gene trên người trong điều trị mù lòa

Những bệnh nhân mắc phải hội chứng này sở hữu một loại gene đột biến gây ảnh hưởng tới chức năng võng mạc. Hiện tượng này là một dạng của căn bệnh Leber congenital amaurosis (LCA) - một trong những nguyên nhân chính gây mù lòa ở trẻ em. Theo thống kê của Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ, cứ 100.000 trẻ sơ sinh sẽ có 2-3 trẻ mắc bệnh này.

Hình minh họa. Nguồn: Shutterstock

Phương pháp điều trị sẽ sử dụng CRISPR như công cụ giúp các nhà khoa học điều chỉnh lại các biến dị trong gene một cách chính xác đến từng điểm xác định trên đoạn DNA. Theo một công bố từ công ty dược Editas Medicine (Mỹ), đơn vị đồng thực hiện nghiên cứu với tập đoàn Allergen (Ireland), các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng một mũi tiêm để đưa phương pháp điều trị trực tiếp đến các tế bào nhạy cảm với ánh sáng. Hoạt động thử nghiệm sẽ được thực hiện trên tổng cộng 18 bệnh nhân, bao gồm cả trẻ em (từ 3 tuổi trở lên) và người lớn.

Nên lưu ý, công trình nghiên cứu mới này hoàn toàn biệt lập với nghiên cứu sử dụng CRISPR để chỉnh sửa hệ gene trẻ song sinh của một nhà khoa học Trung Quốc gây nhiều tranh cãi trong năm vừa qua. Những thay đổi trong phôi mà nhà khoa học Trung Quốc này thực hiện sẽ ảnh hưởng đến thế hệ sau. Trong khi đó, những chỉnh sửa gene nhằm chữa mù lòa trong nghiên cứu mới đây sẽ không gây ảnh hưởng tới thế hệ con của bệnh nhân.

Công Nhất